近日，國家醫(yī)療保障局在官網(wǎng)發(fā)布《對(duì)十三屆全國人大三次會(huì)議第6365號(hào)建議的答復(fù)》。針對(duì)全國人大代表提出的“關(guān)于加強(qiáng)我國罕見病醫(yī)療保障政策的建議”，國家醫(yī)療保障局答復(fù)稱，國家醫(yī)保局高度重視罕見病患者醫(yī)療保障工作，不斷探索建立罕見病用藥保障機(jī)制。

在建立多部門聯(lián)動(dòng)、多方籌資的罕見病保障機(jī)制，發(fā)揮商業(yè)保險(xiǎn)對(duì)罕見病補(bǔ)充保障作用等方面，國家近年來動(dòng)作不少。

但前不久罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）及其治療藥物諾西那生鈉注射液，仍舊以“70萬元一針”的價(jià)格受到大眾熱議。

脊髓性肌萎縮癥（SMA）已經(jīng)是被納入2018年國家衛(wèi)健委發(fā)布的《第一批罕見病目錄》中的罕見病種；2018年11月，諾西那生鈉注射液被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》；2019年2月，諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國獲批：也就是說，理論上這個(gè)病種和藥物都可以享受到更多的政策紅利，但即便如此，對(duì)于罹患該病的患者來說，有效藥物的可及性，仍舊困難重重。

為什么要讓罕見病藥物進(jìn)醫(yī)保？

“罕見病藥物都是天價(jià)，進(jìn)醫(yī)保無疑是無底洞?！?/p>

——在罕見病的議題中，這樣的論調(diào)屢見不鮮。

由于發(fā)病率很低，罕見病又稱為“孤兒病”。“玻璃人”（血友?。ⅰ澳九既恕保ǘ喟l(fā)性硬化癥）、“不自覺跳舞”（亨廷頓舞蹈癥）、“松軟兒”（脊髓性肌萎縮癥）這些疾病都是罕見病。

全世界已知的罕見病約有7000種，按照五十萬分之一發(fā)病率測(cè)算，預(yù)估我國罕見病患者總數(shù)不低于2500萬。

10月26日，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林在接受21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道采訪時(shí)解釋，且相較于國外的“超國民待遇”，我國患者“爭取的是醫(yī)保的普適待遇而非超常待遇”。

金春林認(rèn)為，從政治、經(jīng)濟(jì)、社會(huì)和技術(shù)等多維度因素來看，“罕見病保障現(xiàn)實(shí)可行”。

“從政治上說，脫貧攻堅(jiān)，必須完善罕見病用藥保障；從經(jīng)濟(jì)上看，我們有能力解決，不是無底洞?！苯鸫毫峙e例，以我國臺(tái)灣為例，2014年納入197種罕見病，患者數(shù)量7785人，相關(guān)藥物82種，罕見病衛(wèi)生費(fèi)用占總費(fèi)用0.68%，罕見病藥物費(fèi)用占藥品總費(fèi)用2.31%。美國孤兒藥品費(fèi)用占藥品總費(fèi)用的7.9%，歐洲約4-5%。

“2019年全國衛(wèi)生總費(fèi)用為6.5萬億元，全國基本醫(yī)?？偸杖?.3萬億元，總支出1.99萬億元，累計(jì)結(jié)存2.7萬億元。不到600億就可以解決，同時(shí)也有溢出效應(yīng)，患者不使用對(duì)癥的藥物，可能會(huì)使用其他不對(duì)癥或者維持性藥物，反而占了其他醫(yī)?；稹！?/p>

從社會(huì)角度看，近年來對(duì)于罕見病的關(guān)注度在提高；從技術(shù)上來看，“藥監(jiān)局對(duì)于罕見病藥物的審評(píng)審批速度不斷加快，國家罕見病注冊(cè)登記系統(tǒng)、診療協(xié)作網(wǎng)絡(luò)相繼建立，罕見病治療規(guī)范、定點(diǎn)醫(yī)院都建立起來了，慢慢都可以有序、規(guī)范地治療?！?/p>

多元化支付體系挑戰(zhàn)

與腫瘤一樣，罹患罕見病對(duì)患者及其照顧者產(chǎn)生的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)非常巨大。

中國罕見病患者組織病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)秘書長王奕鷗說，目前“中國患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)確實(shí)很重，除了在一些地方政策中，絕大多數(shù)罕見病都不在醫(yī)療保險(xiǎn)給付范圍之內(nèi)”。

在IQVIA發(fā)布的《中國罕見病高值藥物醫(yī)療保障研究報(bào)告》中指出，以《第一批罕見病目錄》為統(tǒng)計(jì)依據(jù)，未來三年，預(yù)計(jì)有60種罕見病藥物有希望在我國上市。其中目前已經(jīng)在我國注冊(cè)審評(píng)審批通道、適應(yīng)癥內(nèi)其它治療藥物皆未被納入國家醫(yī)保目錄、且年治療費(fèi)用超過百萬元的罕見病藥物有12種。

IQVIA艾昆緯中國管理咨詢執(zhí)行總監(jiān)李揚(yáng)陽此前表示，回顧過去10年中國在罕見病的歷程，依然面臨三個(gè)保障難題，“第一藥物的可獲得性上依然有很大的缺口。第二對(duì)于罕見病的醫(yī)療保障，依然缺乏全國層面的制度化的設(shè)計(jì)，同時(shí)一些超高值的罕見病藥物在醫(yī)保上沒有實(shí)現(xiàn)0的突破。第三，罕見病的醫(yī)療保障在不同的區(qū)域之間，在中國不同省市之間存在非常大的挑戰(zhàn)。”

越來越多的地區(qū)在探索對(duì)高值藥物的保障時(shí)，并非是單一地選擇專項(xiàng)基金或大病談判、政策型商業(yè)保險(xiǎn)、醫(yī)療救助，而是以此為主線，疊加多種支付工具。

在對(duì)罕見病高值藥物保障有較長歷史的地區(qū)，如山東青島和浙江省，浙江省于2015年就已將治療戈謝病的伊米苷酶納入當(dāng)?shù)卮蟛♂t(yī)保，經(jīng)過5年多的發(fā)展，伊米苷酶的實(shí)際用藥人數(shù)也僅從12人增加至20人。這說明高值藥物納入醫(yī)保后，較難出現(xiàn)跳躍式的增長。

海內(nèi)外的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)對(duì)我國解決罕見病高值藥物保障問題最大的啟示是，政府主導(dǎo)應(yīng)是多方共付的有力前提，設(shè)置個(gè)人自付封頂是提高患者獲益的重要手段，實(shí)施財(cái)務(wù)或療效風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)是維護(hù)基金安全的有效工具。

“罕見病目前沒有全國的頂層設(shè)計(jì)，就各個(gè)省自己突破，所以造成新的不公平，會(huì)出現(xiàn)罕見病移民?！苯鸫毫直硎荆白罾硐氲姆椒ㄊ菄矣泻暧^的政策設(shè)計(jì)，比如國家建立一些報(bào)銷專病的保險(xiǎn)，類似浙江模式：一個(gè)人出兩塊錢，全省5000萬人，總共一個(gè)億，測(cè)算可以報(bào)銷幾個(gè)疾病幾個(gè)患者。在國家層面之外，再通過其他的救助方式，如商業(yè)保險(xiǎn)等多渠道解決罕見病問題，現(xiàn)在已經(jīng)到這個(gè)時(shí)候?！?/p>